Fiocruz Inicia Testes Clínicos de Terapia Gênica para AME Tipo 1

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou a Fiocruz para iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 (AME1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi feito durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, em São Paulo, nesta segunda-feira (24).

Aprovação Rápida e Liderança na América Latina

A Anvisa aprovou o estudo em processo de análise prioritária, posicionando o Brasil como líder no tema na América Latina. A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana GEMMABio (Gemma Biotherapeutics, Inc.). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, por meio do Bio-Manguinhos (Instituto de Tecnologia em Imunobiológico), abrindo caminho para a produção nacional da terapia.

Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas

A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa equipar o país com as bases científicas, tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar produtos no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde apoia a pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma área de inovação na saúde pública de precisão, com foco no SUS.

Investimentos e Parcerias

O projeto para o desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu R$ 122 milhões do Ministério da Saúde. A Finep (Financiadora de Estudos e Projetos) investiu R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

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Tecnologia e Expertise

Desde a produção da vacina para COVID-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, utilizada nesta terapia gênica. A parceria representa um passo decisivo para o país, fortalecendo a soberania científica e tecnológica do Brasil.

Ameaça e Esperança

A Tipo 1 da AME é uma doença rara, causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular, com risco de comprometimento da sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.